La Agencia Europea del Medicamento (EMA) ha recomendado la autorización de Casgevy, el primer fármaco basado en la tecnología CRISPR, para el tratamiento de la enfermedad de células falciformes grave y la betatalasemia dependiente de transfusión.
Se espera que la Comisión Europea ratifique esta recomendación en febrero de 2024. Casgevy utiliza la herramienta de edición genética CRISPR/Cas9 para realizar modificaciones precisas en el ADN y tratar estas enfermedades raras causadas por mutaciones genéticas que afectan la producción y el funcionamiento de la hemoglobina.
La terapia avanzada estaría indicada para pacientes de 12 años o más que sufren crisis vasooclusivas recurrentes en el caso de la enfermedad de células falciformes, y para aquellos en los que es apropiado el trasplante de células madre hematopoyéticas y no se dispone de un donante adecuado en el caso de la betatalasemia dependiente de transfusiones. La recomendación condicional de comercialización por parte del Comité de Medicamentos para Uso Humano (CHMP) permitiría el acceso temprano a este tratamiento innovador.
Sin embargo, se espera que el proceso de aprobación y comercialización aún lleve tiempo. La autorización definitiva por parte de la Comisión Europea, la aprobación de la Agencia Española del Medicamento y la fijación de un precio para la terapia son pasos adicionales que deben completarse.
A pesar de los avances en la tecnología CRISPR y los beneficios potenciales de esta terapia, aún existen desafíos éticos y de accesibilidad debido a los altos costos asociados y la necesidad de garantizar un acceso equitativo para todos los pacientes que la necesiten.
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